Синдром Ашера — генетическое заболевание, из-за которого стремительно ухудшается слух и зрение, приводя к полной слепоте, рассказали в Минздраве России.
В Первом Московском государственном медицинском университете Минздрава России разработали геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера.
Препаратов для профилактики этого заболевания пока нет. Поэтому ученые с помощью вирусных векторов разработали лекарство, которое доставляет в клетки сетчатки копию гена, который деформируется при синдроме Ашера и останавливает развитие болезни.
Для начала исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, затем проверили технологию очистки и концентрирования, а после создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы.
Вирусы, которые используют ученые, безопасны для человека. Их функция — доставка генетического материала в клетки, рассказал заведующий лабораторией Московского государственного медицинского университета Минздрава России Александр Малоголовкин.
Разработку уже протестировали на клетках эпителия сетчатки и результат подтвердил эффективность лекарства.
«Наш препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили, однако он поможет замедлить развитие слепоты при синдроме Ашера. Перспективность такого лечения в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания», — подчеркнул Александр Малоголовкин.
Фото: unsplash.com
